Нов метод за генно редактиране може да коригира 89 процента от генетичните дефекти

24 Октомври 2019 10:20
Нов метод за генно редактиране може да коригира 89 процента от генетичните дефекти
Учени са разработили нова технология за генно редактиране, която би могла да коригира 89% от генетичните дефекти, включително и тези, които причиняват болести като сърповидно-клетъчна анемия.

Новата технология се нарича prime editing (основно редактиране) и е разработена от изследователи от Института “Броуд” към Масачузетския технологичен институт и Харвардския университет, които публикуваха доклад за откритието си в понеделник (21 октомври) в сп. Nature.

Prime editing стъпва върху вече познатата технология за генно редактиране CRISPR, но е по-точна и гъвкава - “тя директно записва нова ДНК информация в конкретна част от ДНК-спиралата,” се казва в научния доклад.

При досегашния CRISPR-Cas9 подход, CAS9, вид смесен протеин, действаше като “молекулна ножица”, която премахва части от ДНК-спиралата. CRISPR атакува само определени гени, като тези, които причиняват мутации.

Около две-трети от познатите ни генетични изменения, които водят до заболявания се дължат на мутация на някой конкретен ген, затова и технологията за генно редактиране има потенциала да намалява или увеличава тези мутации.

Prime editing комбинира метода CRISPR-Cas9 с друг вид протеин, който може да образува ново ДНК. Първо се прави разрез в ДНК спиралата, после се пренася редактираното ДНК върху точно определената част от спиралата, като така учените могат плавно да вмъкват и да изтриват части от човешките клетъчни вериги.

Техниката позволява да се заменят цели части от структурата на ДНК, без да се прекъсва веригата или да се разчита на донорски клетки. Учените смятат, че методът ще им позволи да редактират 89% от познатите им генетични изменения, причиняващи болести.

“Чрез prime-editing вече можем директно да коригираме мутацията, причиняваща сърповидно-клетъчна анемия, да премахнем четирите допълнителни ДНК основи, които причиняват болестта на Тай-Сакс, при това без да отстраняваме цели части от ДНК-то,” казва Дейвид Лиу от Института “Броуд”, който е един от авторите на проучването.

“Гъвкавостта на новия метод се прояви много бързо, след като развихме технологията,” споделя Андрю Анзалоун, също автор на изследването. “Това, че успяхме директно да копираме генетична информация върху конкретен участък беше същински пробив. Наистина много се вълнуваме от откритието си.”

Предстои екипът да усъвършенства технологията ката се опита да увеличи ефикасността й при редактирането на различни видове клетки. Учените ще изследват обстойно и възможните странични ефекти върху клетките. Те ще продължат и да изпробват метода за лечение на различни заболявания и така ще “начертаят пътна карта за неговото приложение върху хора,” се казва в прессъобщението.

Генното редактиране е все още относително нов и бързо развиващ се клон на науката - CRISPR-Cas9 стъпва върху откритие, направено преди десетилетие, а методът за първи път беше използван за редактирането на човешки гени през 2016 г. След това, през 2017 г., Институтът “Броуд” разработи нова технология, наречена base editing (базово редактиране), която може да променя конкретна част от структурата на ДНК без да реже от нейните молекули.

Учените от Института “Броуд” и от други световни научни центрове се надяват, че един ден CRISPR ще може да атакува голям набор от “лоши” гени и да помогне на хората да избегнат затлъстяването, болестта на Алцхаймер, генетичната глухота и др.

Но с напредъка на технологията възникват и морални казуси. Някои лекари и учени изказват опасение, че методът може да се използва за нетерапевтични цели или че може да доведе до непредвидени мутации и нови болести.

През март тази година, група изследователи, сред които и създателите на CRISPR технологията, настояха за мораториум върху редактирането на наследственото ДНК. Ако бъде приета, тази забрана би продължила около пет години, за да може в това време технологията да се усъвършенства и да се проведе широк публичен дебат.

Като довод за поискания мораториум беше посочен случая с китайския учен Хъ Дзиенкуей, който през 2016 г. заяви, че е редактирал гените на две бебета, така че те да станат резистентни към вируса на ХИВ. Манипулацията, която може да има непредвидени последствия (например съкращаване на жизнения цикъл на децата), беше строго порицана от световната научна общност и квалифицирана като “отвратителна” от китайското правителство.
Прочетете повече за:
prime editingгенно редактиранеCRISPR
Списанието
Други новини
Facebook

Twitter

Този уебсайт ползва “бисквитки”, за да Ви предостави повече функционалност. Ползвайки го, вие се съгласявате с използването на бисквитки.

Политика за личните данни Съгласен съм Отказ